或成为人类救星的基因疗法为何难以商业化？_基因疗法

近年来关于基因科学和基因疗法的报道屡次刷新人们的认知，人类在基因领域的不断前进，似乎让很多以前不可能被治愈的疾病患者看到了希望，今天，我们就来深入谈一下基因疗法的研究进展和前景。

基因疗法，是指通过基因工程技术，将健康人的正常基因或者别种生物或微生物的有关基因移植到病人细胞内，来取代或者矫正病人所缺陷的基因，从而根治遗传类疾病。基因治疗的靶细胞主要分为体细胞和生殖细胞，目前的基因治疗都只限于体细胞。理论上讲，如果对生殖细胞引入基因治疗，会将正常基因直接引入生殖细胞以纠正缺陷基因，不仅可使遗传疾病得到治疗还能将新基因传给患者后代，使遗传病得以根治，但是生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，包括伦理问题，技术本身也较为复杂，所以，目前各国还是采用体细胞基因治疗。基因疗法按基因操作分为两类，一类是基因修正和基因置换，一类是基因增强和基因失活。

20世纪90年代基因疗法开始被人们所了解，那时它就在医生和研究人员中掀起了一阵风潮，但是2000年一位患有罕见消化道疾病的男孩在接受基因疗法的过程中不幸死亡，使得基因疗法也遭遇到了重大挫折。目前，虽然基因疗法还没有在医院和诊所大规模开展，但是相关的研究实验已经进行了充分准备，在这一点上，中国走在了世界前列，2004年中国审批通过了一项治疗头颈癌的基因疗法，成为首个准许进行基因疗法的国家，2012年欧洲批准了首个基因疗法，而美国可能将于2017年批准首个商业化的基因疗法。

根据研究，基因疗法对于很多疑难病症有着不可比拟的治疗优势，包括众病之王——癌症。2015年，有报导英国研究者采用基因疗法，成功治愈了一名一岁女婴的耐药性白血病，成为免疫细胞疗法治愈癌症的全球首个案例。该女婴患有具有侵略性的急性淋巴细胞白血病，科学家们使用基因编辑技术来操控免疫细胞对抗白血病，使用“分子剪刀”来编辑基因，产生设计好程序的免疫细胞去捕捉和杀死抗药的白血病。虽然治疗后她仍然需要每月检查骨髓细胞，余生可能都需要药物维持，但是连医生都觉得获得这样的治疗效果简直就是奇迹。

我们关注到基因研究在疾病治疗方面的一些最新发展。在治愈艾滋病方面，基因疗法取得重大突破，宾夕法尼亚大学的研究者将一项新的基因疗法用于12名艾滋病患者，使得患者具备HIV抵抗力，这12名患者之后的HIV抗体检测中全部呈阳性。利用新型技术绘制基因图谱，可以帮助研究者开发增强癌症诊断的新方法，并为癌症新型靶向疗法提供新的思路。而布罗德研究所的糖尿病研究组的研究则正在探究II型糖尿病的遗传学基础，这种影响着身体如何处理血糖的慢性代谢疾病，同时也是高度遗传性的。多伦多大学的研究人员则进行了一项大型的全基因组关联性研究，他们利用多个癌症研究机构所开发的基因分型平台鉴别出了肺癌的新型易感性位点。美国、法国和以色列的研究人员甚至发现，生长激素受体基因突变也许能够使得某些男性寿命变得更长。

经过若干年的失败、发展、再失败、再发展的螺旋式阶段，基因治疗目前好像是进入了高速发展的阶段，它的安全性和有效性开始慢慢得到各国医药监管部门和制药巨头的认可。制药巨头葛兰素史克、诺华、辉瑞、赛诺菲等纷纷通过收购或合作进入基因治疗领域，传统制药巨头的参与迅速推动了基因治疗临床试验的开展，基因治疗公司也开始成为纳斯达克的宠儿，包括国内A股市场，近期也有一支名字里带“基因”的公司备受关注。但是，基因治疗的商业化之路其实还困难重重，新药开发费用高昂，而对于基因治疗药物的评估又比较困难，因此药物的定价和支付首先成为问题，而基因疗法费用高昂，医保或保险公司是否乐意为患者支付，即使乐意支付，那么治疗效果该如何评估。新药商业化中的庞杂工作，对于小的制药公司来说是难以应付的，可能只有象葛兰素史克公司这样的规模才能推动基因治疗商业化发展。诸如此类的问题，造成早期被批准上市的基因药物，几年过去了都未能真正商业化用于临床。

除了科学性的问题，基因治疗的社会性问题更为复杂。在基因治疗商业化过程中，监管、审批、定价、支付都存在盲区，甚至会涉及到如何改进我们现有的医疗体系。目前由于伦理和技术的局限性，基因治疗集中在体细胞层面，但是随着技术的进展和患者的需求，针对精子、卵子、合子的生殖细胞基因疗法必然会浮出水面，这其中的技术风险和伦理学问题对于全人类都将会是一个巨大的挑战，难以想象这会引发多么激烈的论战。基因疗法是科学和医学的进步，也是异常复杂的社会问题，我们必将始终关注这一学科的发展，同时也号召全社会一起去加深对于基因疗法的了解和参与。

路漫漫其修远兮，基因疗法，未来可期。

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